我国临床著名白癜风专家 http://m.39.net/disease/a_5477291.html?ivk_sa=1024320u德孚医药出版社在药物设计、开发及疗法期刊发表了最新文章他克莫司有效治疗难治性或不耐受环孢素A的非重型再生障碍性贫血的回顾性研究。
内容摘要背景：
部分有症状的非重型再生障碍性贫血（NSAA）的患者，可能无法负担抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或异基因造血干细胞移植（HSCT）的治疗，如果他们对环孢素A（CsA）无反应或不耐受，则可以选择他克莫司（FK）作为替代治疗。
方法：
本研究招募了名难治或不耐受CsA，且无HSCT或ATG治疗机会的NSAA患者，对这些患者进行了至少6个月的他克莫司治疗，并维持了至少一年的随访。
结果：
NSAA患者的总缓解率（ORR）为38.6%（完全缓解：9.9%；部分缓解：28.7%），中位起效时间为6（3-10）个月。治疗期间，32（31.7%）例患者出现肌酐升高的不良反应，8例（7.9%）患者的AST/ALT升高。随访结束时共有25.6%（10/39）的患者复发。年龄（P=0.），FK血药浓度（4.0-12ng/ml，P=0.）和对CsA的不耐受性（P=0.）是ORR的独立危险因素。FK治疗前NSAA患者的调节性T细胞（Treg）水平远低于健康对照组（3.7±0.6%vs.6.8±0.7%，P=0.），但FK治疗后NSAA患者的Treg细胞水平较治疗前显著升高（7.1±0.8%vs.3.7±0.6%，P=0.）。
总结：
本研究的结果表明，他克莫司是对难治性或不耐受CsA的NSAA患者的有效挽救性治疗措施。
关键词：
非重型再生障碍性贫血；他克莫司；环孢素A
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