目前，再生障碍性贫血的标准治疗方案包括免疫抑制疗法和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对免疫抑制疗法无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发。
近日，诺华制药宣布，美国FDA已经接受了该公司艾曲波帕联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血一线治疗的补充新药申请，同时给予其优先审评认定。
艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，于年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
入选标准：年龄＞2岁；未经治疗的重型再生障碍性贫血；范可尼贫血、存在髓系克隆性造血、严重肝损害的患者除外。
经临床试验研究表明，半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。
而由于艾曲波帕的药理作用为促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成，不可避免的会联想到以下问题：
①在促进造血干细胞增殖的过程中会不会引起染色体的变化(克隆演变，尤其是7号染色体的变异可能提示进展为白血病)？
②会不会导致原始细胞(可能的白血病细胞)增加？
③巨核细胞和血小板增多会不会导致骨髓纤维化或形成血栓？
患者每六个月进行骨髓活检，中位随访期13个月，结果为：
未发现骨髓纤维化；用药期间未发现血栓事件；仅1例患者停药14个月发生深静脉血栓；未发现原始细胞增多；克隆演变发生率18.6%(8/43)，多为艾曲波帕治疗无效者，7号染色体突变者共5例，全部为治疗无效者，7号染色体突变发生率11.6%。
艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，完全反应率58%，部分反应率35%，总反应率93%。所有患者的完全反应率接近40%。虽然取得了如此显著的疗效，但长期疗效仍需继续观察、评价，艾曲波帕、ATG价格高昂，如何降低治疗费用，让大多数患者收益，也是一个需要解决的问题。
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